开场：一个价值 300 亿美元的赌注

2025 年，全球 AI 制药公司的融资总额突破了 300 亿美元。Insilico Medicine、Recursion、BenevolentAI、Exscientia——这些名字频繁出现在纳斯达克和港交所的新闻里。

投资人的逻辑很简单：传统药物研发平均需要 10 年时间和 26 亿美元成本，成功率不到 10%。AI 能把时间缩短到 3 年，成本降低到 3 亿美元，成功率翻倍。

但 2026 年 4 月，Nature Reviews Drug Discovery 发表了一篇冷水般的分析：AI 制药的临床成功率目前是 8.7%，传统方法是 7.9%。差距不到 1 个百分点。

这个数字让投资圈陷入了沉默。300 亿美元换来了 0.8 个百分点的提升？到底是哪里出了问题？

AI 制药物理上在做什么？

要理解这个问题，你需要知道 AI 在药物研发的哪个环节工作。

药物研发大致分为五个阶段：

  1. 靶点发现（找到导致疾病的蛋白）
  2. 先导化合物发现（找到能作用于这个蛋白的分子）
  3. 先导化合物优化（把分子改得更有效、更安全）
  4. 临床前研究（动物实验）
  5. 临床试验（人体实验，分 I/II/III 期）

AI 主要在阶段 1-3 发挥作用。 它的核心能力是：从数十亿个候选分子中，快速筛选出最可能有效的几百个。

但阶段 4 和 5 才是药物研发失败的主要原因。约 60% 的药物失败在临床前毒性（动物实验中发现有毒），约 30% 失败在临床试验（人体中无效或不安全）。AI 目前在这些阶段帮不上什么忙。

所以 AI 制药的"8.7% vs 7.9%“对比，实际上是在比较：AI 选出的分子比人类选出的分子，在进入人体后表现更好吗？答案目前是：稍微好一点，但没有本质区别。

几个真实的失败案例

2025 年，AI 制药领域经历了几个标志性的失败：

Exscientia 的 EXS-21546（抗癌药）： 2025 年 3 月，I 期临床试验因"疗效不足"终止。这个药是 AI 从零开始设计的，从靶点发现到进入临床只用了 18 个月。但进入人体后，它对肿瘤的抑制效果不如预期。

BenevolentAI 的 BEN-2293（特应性皮炎）： 2025 年 6 月，II 期临床试验失败。AI 预测这个分子是"同类最佳”（best-in-class），但实际效果和安慰剂没有统计学差异。

Recursion 的 REC-994（脑海绵状血管畸形）： 2025 年 9 月，II 期临床试验未达到主要终点。AI 图像分析平台发现了这个"老药新用"的候选分子，但临床数据不支持继续推进。

这三个失败有一个共同点：AI 在分子层面做出了正确的预测，但人体生物学比分子层面复杂得多。

成功率差距为什么这么小？

回到那个 0.8 个百分点的差距。为什么 AI 没有像在蛋白质结构预测中那样碾压人类？

原因一：训练数据极其稀缺。 人类迄今为止只有约 2500 个药物通过了 FDA 审批。而 AlphaFold 的训练数据是 17 万个实验解析的蛋白质结构。药物研发的"数据密度"比蛋白质结构预测低两个数量级。

原因二：生物学不是化学。 AI 擅长预测"分子 A 是否会和蛋白 B 结合"。但药物不只是"结合"——它还要能被肠道吸收、不被肝脏代谢掉、不结合到其他蛋白上（脱靶效应）、能到达目标组织、不在体内累积。这些因素的相互作用极其复杂，AI 目前无法建模。

原因三：临床试验的失败来自不可预测的因素。 安慰剂效应、患者个体的基因差异、伴随用药的相互作用——这些因素在 AI 的训练数据中根本不存在，因为临床试验数据是高度保密的，没有公开的大数据集。

那么 AI 制药到底有没有用？

有用。但不是在"提高成功率"这个维度上。

AI 制药真正的价值在于速度和广度。

速度： Insilico Medicine 的 INS018_055（抗纤维化药）从靶点发现到进入 I 期临床只用了 30 个月，传统方法需要 5-6 年。虽然它在 II 期临床试验中失败了，但失败成本（约 5000 万美元）远低于传统方法的失败成本（约 2-3 亿美元），因为 AI 让团队更快地进入了"知道失败"的阶段。

广度： AI 可以同时探索的药物靶点数量是传统方法的 100 倍。Recursion 的平台每周能测试 10 万种化合物对 1000 种细胞模型的效果。虽然 99% 的结果是阴性，但那 1% 的阳性结果中有一些是人类永远不会想到的组合。

未来的突破点在哪里？

2026 年，AI 制药领域出现了几个值得关注的技术方向：

生成式 AI 分子设计。 不再从现有分子库中筛选，而是用生成模型从零开始"创造"全新分子。2025 年，Generate Biomedicines 用这个技术设计了一个全新的抗体，亲和力比天然抗体高 100 倍。

临床试验预测。 用 AI 预测哪些患者最可能对药物响应（也叫做"患者分层"）。如果能把临床试验的响应率从 20% 提升到 50%，样本量可以缩小 3 倍，成本降低 3 倍。

AI + 临床试验模拟。 用数字孪生技术创建虚拟患者，在虚拟环境中做"临床试验"。虽然这不能替代真实的人体试验，但可以提前排除明显无效的方案。

结尾：承认差距，看到希望

8.7% vs 7.9%，这个差距不大。但不要忘了，AI 制药行业才 10 年历史，而传统药物研发已经积累了 100 年的经验。

AI 在药物研发中的真正价值，可能不是替代传统方法，而是与之互补——AI 负责快速探索广阔的化学空间，人类负责设计精巧的临床验证策略。化学+AI 的乘积，而不是化学和 AI 的竞争。

300 亿美元没有白花。只是回报周期比投资人预期得要长。

推荐阅读：Nature Reviews Drug Discovery 分析 (2026.4)；Exscientia 财报和临床更新 (2025)；Insilico Medicine Nature Biotechnology 论文 (2024)